크리스탈바이오테크(KRYS, Krystal Biotech, Inc. )는 고도 비소세포폐암 환자에서 단독요법 활성을 조기에 입증했다.

18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 18일, 크리스탈바이오테크(이하 회사)는 현재 진행 중인 KYANITE-1 연구에서 흡입형 KB707의 초기 임상 결과를 발표했다.

이 연구는 폐의 고형 종양 환자들을 대상으로 하며, KB707의 흡입 투여가 고도 비소세포폐암(NSCLC) 환자에서 단독요법 활성을 조기에 입증했다.

2024년 12월 6일 기준으로, 이 연구에서 관찰된 객관적 반응률(ORR)은 27%였고, 질병 조절률(DCR)은 73%였다.
"사이토카인을 흡입하여 국소적으로 전달하는 방식은 효능을 극대화하고 전신 독성을 제한하는 혁신적인 접근법이다"라고 클리블랜드 클리닉의 연구 부회장인 웬 위 마 박사가 말했다.

"표준 치료 후 진행된 NSCLC 환자에서 단독요법으로 잠재적인 이점을 확인하는 것은 매우 고무적이며, 필요한 희망을 제공한다." KYANITE-1 연구는 흡입형 KB707의 안전성, 내약성 및 종양 반응을 평가하는 다기관, 개방형, 용량 증량 및 확장 연구이다.

KB707의 용량은 108 PFU 또는 109 PFU로 평가되었으며, 이후 109 PFU가 확장 용량으로 선택되었다.환자들은 첫 3주 동안 주 1회 흡입하고, 이후 3주마다 1회 투여받았다.

연구의 목표는 안전성, 내약성 및 RECIST v1.1 기준을 사용한 종양 반응 평가를 포함한다.

KYANITE-1 연구의 추가 세부사항은 www.clinicaltrials.gov에서 NCT 식별자 NCT06228326을 통해 확인할 수 있다.
KYANITE-1 연구의 첫 환자는 2024년 4월 17일에 투여되었으며, 총 37명의 환자가 등록되어 최소 1회 이상의 흡입형 KB707을 투여받았다.이 중 17명은 고도 NSCLC 진단을 받았다.

현재까지 흡입형 KB707은 이 다양한 고도 질환 환자 집단에서 안전하고 일반적으로 잘 견뎌지고 있으며, 외래 환자에게 투여하기에 적합하다.

치료로 인한 부작용은 예측 가능하며, 기저 질환 및 인터루킨-2와 인터루킨-12의 알려진 부작용 프로필과 일치한다.
치료 관련 부작용의 대부분은 경미하거나 중간 정도의 심각도로 일시적이며, 4등급 또는 5등급의 부작용은 관찰되지 않았다.

현재까지 KYANITE-1 연구에서 관찰된 임상 활동은 고도 NSCLC 환자에서 가장 큰 치료적 이점을 보여주었다.

데이터 컷오프 기준으로, 11명의 NSCLC 환자가 최소 1회의 방사선 촬영 및 RECIST v1.1 평가를 통해 반응 평가가 가능했다.

분석에 포함된 환자들은 평균 4회의 이전 치료를 받았으며, 모두 최소 1회의 면역요법을 받았다.이 NSCLC 환자 분석 집단에서 ORR은 27%로, 3명의 부분 반응이 관찰되었다.현재까지 DCR은 73%로, 11명 중 7명이 여전히 치료를 받고 있다.

분석에 포함된 환자들의 치료 기간은 데이터 컷오프 기준으로 10.3주에서 33.3주까지 다양하다.

폐 외의 치료 효과와 치료 이점에 대한 초기 증거와 함께, 폐 병변에서의 치료 반응도 특히 주목할 만하다.

동일한 11명의 평가 가능한 NSCLC 환자 중, 목표 폐 병변에서의 ORR은 36%로, 3명의 부분 반응과 1명의 완전 반응이 관찰되었으며, DCR은 82%였다.

"흡입형 KB707의 단독요법 활성을 나타내는 신호는 초기 단계이지만, 우리 프로그램에 있어 흥미로운 이정표이며, 어려운 암 치료에서 우리의 벡터화된 사이토카인 접근법의 잠재력을 강조한다"라고 크리스탈바이오테크의 연구개발 사장인 수마 크리시난이 말했다.

"이 데이터는 여러 프로그램과 환자 집단에서 생성된 빠르게 성장하는 임상 데이터 세트에 추가되어, 우리의 HSV-1 플랫폼이 안전하고 반복적으로 기능성 유전 물질을 폐에 전달하고 질병의 경과에 영향을 미칠 수 있음을 보여준다.

우리는 우리의 플랫폼이 가지는 의미와 희귀하고 심각한 폐 질환으로 고통받는 환자들에게 의미 있는 임상적 이점을 제공할 수 있는 가능성에 대해 기대하고 있다." 초기 단독요법 결과가 긍정적이었기 때문에, 회사는 KYANITE-1 프로토콜을 수정하여 고도 NSCLC 치료를 위한 흡입형 KB707의 두 가지 코호트를 추가했다.

이 코호트는 항프로그램 세포 사멸 단백질 1(PD-1) 요법 또는 항PD-1 요법과 화학요법의 병용 치료를 평가한다.현재까지 병용 확장 코호트에는 환자가 등록되지 않았다.

회사는 향후 과학 회의에서 KYANITE-1의 상세하고 업데이트된 결과를 발표할 예정이다.

IL-2와 IL-12는 인간의 세포 매개 면역을 촉진하는 보완적인 기능을 가진 분비 사이토카인이다.

IL-2와 IL-12는 모두 전임상 또는 임상 모델에서 항종양 면역 반응을 유도하는 것으로 나타났으며, 암 면역 요법에서의 잠재력에 대해 광범위하게 연구되었다.

유망한 효능의 징후에도 불구하고, IL-2와 IL-12를 치료적 이점으로 효과적으로 활용하는 것은 어려운 과제로 남아 있다.

시스템 투여는 종종 잘 견디지 못하며, 이들의 본질적으로 짧은 반감기는 높은 용량 수준과 매우 빈번한 투여 간격을 필요로 한다.

KB707은 수정된 HSV-1 벡터로, 인간 IL-12와 IL-2 유전자를 환자의 종양에 직접 전달하고 전신 면역 매개 종양 제거를 촉진하도록 설계되었다.KB707은 종양 내 주사 또는 흡입을 통해 접근 가능한 고형 종양을 목표로 한다.

크리스탈바이오테크는 상업 단계의 생명공학 회사로, 높은 미충족 의료 수요를 가진 질병을 치료하기 위한 유전자 의약품의 발견, 개발 및 상용화에 집중하고 있다.

VYJUVEK®는 회사의 첫 상업 제품으로, 최초의 재투여 가능한 유전자 치료제이며, 피부 박리증 치료를 위해 FDA에 의해 승인된 최초의 의약품이다.

회사는 호흡기, 종양학, 피부과, 안과 및 미용 분야에서 조사 중인 유전자 의약품의 강력한 전임상 및 임상 파이프라인을 신속하게 발전시키고 있다.크리스탈바이오테크는 펜실베이니아주 피츠버그에 본사를 두고 있다.

자세한 정보는 http://www.krystalbio.com을 방문하거나 LinkedIn 및 X(구 Twitter)에서 @KrystalBiotech를 팔로우하면 확인할 수 있다.

이 보도자료에 포함된 미래 기대, 계획 및 전망에 대한 모든 진술은 1995년 민간 증권 소송 개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술로 간주된다.

실제 결과는 임상 시험의 시작 및 진행에 내재된 불확실성 및 회사의 연례 및 분기 보고서에 명시된 기타 중요한 요인들로 인해 이러한 미래 예측 진술과 실질적으로 다를 수 있다.

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미국증권거래소 공시팀