펩젠(PEPG, PepGen Inc. )은 제29회 세계 근육학회에서 발표한다.

8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 10월 8일, 펩젠은 제29회 세계 근육학회(WMS)에서 짧은 구두 발표와 다수의 포스터를 발표할 예정이라고 발표했다. 이 회의는 2024년 10월 8일부터 12일까지 체코 프라하에서 개최된다.
펩젠의 제임스 맥아더 CEO는 "우리는 이 세계적인 근육 회의에서 듀센 근육 위축증(DMD) 및 미오토닉 근육병 1형 프로그램에 대한 전임상 및 임상 데이터를 발표하게 되어 기쁘다"고 말했다. 10월 3일 기준으로 CONNECT1-EDO51 시험의 5 mg/kg 집단과 진행 중인 10 mg/kg 집단의 데이터에 따르면, PGN-EDO51은 유망한 안전성 프로파일을 보이고 있다.심각한 부작용은 없었으며, 모든 치료 관련 부작용은 경미하고 해결됐다.한 환자에서 저마그네슘혈증이 관찰되었으나 경구 보충으로 해결됐다.모든 참가자는 계획대로 연구를 계속 진행하고 있으며, 중단, 용량 중단 또는 감소는 없었다.

PGN-EDO51은 듀센 근육 위축증 치료를 위한 펩젠의 주요 임상 후보로, 회사의 독점적인 향상된 전달 올리고뉴클레오타이드(EDO) 기술을 활용하여 치료용 인산디아미드 모폴리노 올리고머(PMO)를 전달한다. PGN-EDO51은 약 13%의 DMD 환자에게 적용 가능한 엑손 51을 건너뛰도록 설계되었으며, 이를 통해 기능적인 디스트로핀 단백질의 생산을 가능하게 한다.

PGN-EDODM1은 펩젠이 개발 중인 미오토닉 근육병 1형 치료를 위한 두 번째 후보로, MBNL1의 정상적인 스플라이싱 기능을 복원하도록 설계된 치료용 올리고뉴클레오타이드를 전달하는 EDO 기술을 활용한다. DM1은 점진적으로 장애를 유발하고 생명을 단축시키는 유전 질환으로, 미국에서 약 4만 명, 유럽에서 7만 4천 명 이상이 영향을 받는 것으로 추정된다.

펩젠은 심각한 신경근육 및 신경 질환 치료를 혁신하기 위해 차세대 올리고뉴클레오타이드 치료제를 개발하는 임상 단계의 생명공학 회사이다. 펩젠의 EDO 플랫폼은 10년 이상의 연구 및 개발을 기반으로 하며, 세포 침투 펩타이드를 활용하여 결합된 올리고뉴클레오타이드 치료제의 흡수 및 활성을 개선한다. 이 EDO 펩타이드를 사용하여 심각한 질병의 근본 원인을 목표로 하는 올리고뉴클레오타이드 치료 후보군을 생성하고 있다.
또한, 이 보도자료는 1995년 개정된 사모증권소송개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함하고 있다. 이러한 진술은 "목표", "예상", "신뢰", "가능성", "계획" 등의 단어로 식별될 수 있으며, 역사적 사실이 아닌 진술로 간주될 수 있다. 이러한 미래 예측 진술은 현재의 기대, 추정 및 예측에 기반하고 있으며, 실제 결과가 이러한 진술과 다를 수 있는 여러 위험과 불확실성에 노출되어 있다.

이 보도자료는 PGN-EDO51에 대한 내용을 다루고 있으며, 이는 어떤 국가에서도 사용 승인을 받지 않은 실험적 치료제이다. PGN-EDO51이나 다른 실험적 치료제가 임상 개발을 성공적으로 완료하거나 규제 당국의 승인을 받을 것이라는 보장은 없다. 투자자 연락처는 데이브 보라, CFA, 투자자 관계 및 기업 커뮤니케이션 부사장이다. 미디어 연락처는 줄리아 도이치, 리라 전략 자문이다.



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미국증권거래소 공시팀