테리바바이오로직스(Theriva Biologics, Inc., TOVX), VCN-01에 대해 미국 FDA로부터 희귀 소아 약물 지정 받음

31일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 7월 30일, 테리바바이오로직스(증권 코드: TOVX)는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 망막모세포종 치료를 위한 VCN-01에 대해 희귀 소아 약물 지정을 받았다.발표했다.
VCN-01은 테리바의 주요 제품 후보로, 전신적으로 작용하는 선택적인 기질 분해 종양 감염 바이러스이다.

이전에 FDA는 망막모세포종 치료를 위해 VCN-01에 대해 희귀의약품 지정을 부여한 바 있다.

2024년 7월 31일, 회사는 VCN-01이 망막모세포종 치료를 위해 FDA로부터 희귀 소아 약물 지정을 받았다.보도 자료를 발표했다.
테리바바이오로직스의 CEO인 스티븐 A. 샬크로스는 "FDA가 VCN-01에 대해 희귀 소아 약물 지정을 부여한 것은 망막모세포종에 걸린 소아 환자를 위한 새로운 치료 옵션의 필요성을 강조하는 것"이라고 언급했다.

그는 "우리는 이 중요한 진전을 고무적으로 생각하며, 망막모세포종에 걸린 소아 환자들에 대한 화학요법의 보조 요법으로서 VCN-01의 임상 전략을 정교화하기 위해 주요 의사 및 규제 기관들과 긴밀히 협력하고 있다"고 했다.

최근에 실험자 주도 하의 1상 시험에서 망막모세포종 환자에 대해 VCN-01의 안전성과 효과가 긍정적으로 평가되었으며, 이 연구의 데이터는 이 분야에서의 임상 개발 경로에 추가적인 정보를 제공할 것이다.
FDA는 미국에서 200,000명 이하의 영향을 받는 중증의 생명을 위협하는 희귀 질병에 대해 RPDD를 부여하며, 주로 18세 이하 아동에게 영향을 미치고 있다.

만약 VCN-01에 대한 생물학적 제제 허가 신청(BLA)이 FDA에 의해 승인된다면, 회사는 우선 검토 바우처를 받을 자격이 있을 수 있으며, 이는 이후 마케팅 신청에 대해 우선 검토를 받을 수 있도록 거래될 수 있다.망막모세포종은 망막에서 발생하는 종양으로, 아동에서 가장 흔한 유형의 눈 암이다.

이는 약 1/14,000에서 1/18,000의 비율로 발생하며, 1세 이하의 아동 인구의 15%를 차지한다.망막모세포종의 평균 진단 연령은 2세이며, 6세 이상의 아이에게는 드물게 발생한다.
미국에서 망막모세포종의 발생률은 백만명 당 3.3명이며, 매년 약 200명에서 300명의 아동이 진단받는다.

생명을 보존하고, 눈을 잃거나 실명 및 치료로 인한 기타 심각한 후유증을 예방하는 것은 여전히 도전 과제가 된다.

또한, 희소 자원 국가의 아동들은 눈을 잃고 전이성 질환으로 사망할 가능성이 더 높다.VCN-01은 종양 세포 내에서 선택적으로 및 공격적으로 복제하며 종양 치료에 중요한 물리적 및 면역 억제 장벽인 종양 기질을 분해하기 위해 설계된 전신 투여 종양 감염 바이러스이다.

이 독특한 작용 방식은 VCN-01이 종양 세포를 선택적으로 감염시키고 파괴하며, 화학요법 약물의 접근과 관류를 향상시키고, 종양의 면역원성을 증가시켜 환자의 면역 시스템 및 동시 투여하는 면역요법 제품에 노출되게 만든다.전신 투여는 VCN-01이 주요 종양과 전이에 모두 작용할 수 있게 한다.

VCN-01은 여러 종류의 암에 대한 1상 및 실험자 주도 임상 시험에서 80명 이상의 환자에게 투여되었다.

테리바바이오로직스는 임상 단계의 다양한 치료제를 개발하는 회사로, 약물의 효과와 안전성을 확보하기 위해 다양한 연구와 개발을 진행하고 있다.

이 발표는 진전을 거두며 회사가 희귀 질환 치료에 있어 도움을 줄 수 있는 강력한 치료 옵션을 제공하고 있다.것을 보여준다.



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미국증권거래소 공시팀