15일 미국 증권거래위원회에 따르면 Benitec Biopharma Inc.(NASDAQ: BNTC)가 BB-301 저용량으로 치료받은 첫 번째 OPMD 환자의 임상 시험 180일 시점 데이터를 발표했다. 금융공시(Exhibit 99.1)에 따르면, 이 환자는 음식물 삼킴 능력의 개선과 삶의 질 향상을 보고했다.

BB-301 투여 후 180일 평가에서, 첫 환자는 Total Pharyngeal Residue(TPR) 값이 투여 전보다 의미 있게 감소한 것으로 나타났다. 네 가지 음식 유형 중 세 가지에서, 180일 TPR 값은 9개월 간의 OPMD 자연사 연구기간 중 최저 값보다 낮았다. 나머지 음식 유형 역시 최저 값과 비슷한 결과를 보였다.
또한, 주관적인 삼킴 증상을 평가하는 Sydney Swallow Questionnaire(SSQ) 총점 역시 180일 시점에서 의미있게 감소했다. 이는 환자가 보고한 바에 따르면, 삼킴 기능이 개선되었음을 나타낸다.

해당 임상시험은 미국 FDA와 유럽의 EMA로부터 희귀의약품 지정을 받았다. 연구팀은 2025년 1분기에 추가적인 중간 임상 데이터를 발표할 예정이다.

Benitec의 CEO인 Jerel A. Banks 박사는 “첫 환자의 긍정적인 임상 데이터를 보고하게 되어 기쁘다”며, “두 번째 환자는 2024년 2월에 투여를 받았고, 세 번째 환자는 2024년 3분기에 투여할 예정”이라고 말했다. 또한, 현재까지 BB-301의 안전성 프로파일에서 심각한 부작용은 관찰되지 않았다고 덧붙였다.
OPMD는 삼킴의 어려움과 근육 약화를 초래하는 드문 진행성 근육 소모 질환으로, 현재 효과적인 약물 치료법이 없는 상태다. BB-301은 문제를 일으키는 돌연변이 유전자를 억제하고 기능적 유전자 단백질을 공급하여 치료하는 약물이다.

#BB-301 #임상 시험 #OPMD #희귀의약품 #삼킴 능력 #Benitec Biopharma #FDA #EMA

미국증권거래소 공시팀