15일 미국 증권거래위원회에 따르면 Lexeo Therapeutics는 Friedreich 운동 실조증(FA) 심근병증 치료를 위한 LX2006의 중간 임상 데이터를 발표했다. 발표된 자료에 따르면, 참가자들의 좌심실 질량 지수(LVMI)가 12개월 동안 평균 11.4%, 18개월 동안 18.3% 감소했다. 초기 LVMI가 높았던 참가자 중 75%는 12개월 동안 LVMI가 10% 이상 감소했다.

Lexeo의 발표에 따르면 심장 상태의 다른 주요 측정값에서도 일관된 개선이 확인되었다. 이에는 좌심실 벽 두께와 트로포닌 I의 지속적인 감소가 포함되며, 평가된 참가자들의 심장 생검 결과 모든 참가자에서 무작위로 증가된 프라탁신 발현이 나타났다.
LX2006는 현재까지 치료 관련 심각한 부작용이 발견되지 않았으며, SUNRISE-FA 임상 시험의 Cohort 3로 진행 중이다. 이 임상 시험은 Friedreich 운동 실조증을 앓는 환자들의 심장 상태 개선을 목표로 하며, 현재까지 13명이 시험에 참가하였다.

이번 임상 데이터에 대해 Lexeo의 최고 의학 책임자인 Dr. Eric Adler는 "이 데이터와 LX2006의 잠재적인 치료 효과에 큰 기대를 걸고 있다"며 "현재까지 관찰된 안전성 프로필과 임상적 혜택을 바탕으로 LX2006의 신속한 임상 개발을 탐구할 계획"이라고 말했다.

Lexeo는 2024년 가을에 열리는 과학 회의에서 추가적인 세부 사항과 새로운 심장 생검 데이터를 발표할 예정이다. 이번 웹캐스트는 오늘 오전 8시에 열리며, 회사의 웹사이트에서 생중계 및 녹화된 방송을 시청할 수 있다.
FA 심장병증은 프라탁신 유전자 기능 상실 돌연변이에 의해 발생하는 희귀하고 진행성 질환이다. 사망 원인의 최대 80%가 심장의 기능 장애로 인한 것이다. 따라서 좌심실 비대 및 심장 기능 부전을 동반하는 이 질환의 치료는 매우 중요한 의미를 가진다.

앞으로 진행될 임상 시험에서는 LX2006이 계속해서 고용량으로 투여될 예정이며, Weill Cornell Medicine이 주도하는 별도의 임상 시험도 진행 중이다.

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미국증권거래소 공시팀