9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 7월 9일, Gain Therapeutics, Inc.(나스닥: GANX, 이하 회사)가 파킨슨병 치료제 신약 GT-02287의 임상 1상 Multiple Ascending Dose (MAD) 시험에서 최고 예정 용량 투약을 완료했다고 발표했다. 이 시험에서는 중단이나 심각한 부작용이 발생하지 않았다. 데이터베이스 잠금 후 8월에 톱라인 데이터가 발표될 예정이며, 전체 안전성 분석과 혈장 약동학 데이터는 향후 학회에서 발표될 예정이다.

회사의 경영진인 Khalid Islam 박사는 "임상 1상 SAD/MAD 시험에서 72명의 건강한 참여자들이 중단되거나 심각한 부작용 없이 투약을 완료했고, 구강 투약법으로 치료 혈장 수준에 도달할 수 있었던 점은 GT-02287의 파킨슨병 치료제로서의 잠재력을 더욱 확신하게 한다"고 말했다. 회사는 2024년 4분기까지 파킨슨병 환자를 대상으로 한 임상 시험을 시작할 계획이다.
임상 1상 시험의 MAD 부분은 2024년 2월에 시작되었으며, 모든 네 개의 MAD 코호트가 14일간의 일일 구강 투약을 완료했다. GT-02287은 최고의 예정 용량까지 잘 견뎌냈으며, 32명의 건강한 자원자들 중에서도 안전성 신호가 발견되지 않았다. 발생한 부작용 중 90%는 경미하고 10%는 중등도로 나타났으며, 3등급 이상의 사건은 보고되지 않았다. 이와 같은 안전성 및 내약성 프로파일과 구강 투약 후 적절한 혈장 노출 범위는 GT-02287의 최고 수준 잠재력을 강조한다.

임상 1상 시험의 주요 목적은 건강한 성인에게 하루 한 번 구강 투약으로 투여된 GT-02287의 안전성과 내약성을 평가하는 것이었다. 부차적인 목적은 파킨슨병 환자 대상 추가 임상 개발을 위한 권장 용량을 식별하기 위해 SAD 및 MAD 용량 수준의 약동학을 평가하는 것이었다. 임상 1상 시험의 SAD 부분은 2024년 4월에 긍정적인 결과와 심각한 부작용 없이 종료되었다. 임상 1상 SAD 부분에서는 다섯 개의 별도 코호트를 포함하여 40명의 건강한 참여자가 예정된 용량 수준까지 완료했다.

GT-02287은 파킨슨병의 주요 유전적 위험 요인 중 하나인 GBA1 유전자 돌연변이로 인해 오작동하는 라이소좀 효소 글루코세레브로시다제(GCase)의 기능을 복원하는 것으로 나타났다. 2024년 6월 FENS Forum에서 발표된 쥐 모델 연구를 포함한 전임상 데이터는 GT-02287이 파킨슨병의 진행을 늦출 잠재력이 있음을 시사한다.
한편, GT-02287은 The Michael J. Fox Foundation for Parkinson’s Research (MJFF), The Silverstein Foundation for Parkinson’s with GBA, 유럽연합의 Horizon 2020 연구 프로그램과 Innosuisse – Swiss Innovation Agency로부터 자금 지원을 받았다.

Gain Therapeutics는 AI 지원 구조 생물학, 독점 알고리즘 및 초컴퓨터 기반 물리 기반 모델을 활용하여 새로운 병변 단백질 결합 부위를 식별하고 발견되지 않거나 현재 기술로는 찾을 수 없는 포켓을 목표로 하는 마젤란(Magellan™) 약물 발견 플랫폼을 통해 새로운 소분자 조절제를 발견하고 있다. 이 접근 방식은 신경퇴행성 질환, 희귀 유전 질환 및 종양학을 포함한 치료가 어렵거나 불가능한 질환에 대한 새로운 질병 수정 치료제를 발견하는 데 전념하고 있다.

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미국증권거래소 공시팀