9일 미국 증권거래위원회에 따르면 uniQure N.V.는 헌팅턴 병 치료를 위한 유전자 치료제 AMT-130의 미국과 유럽에서 진행 중인 1/2상 임상 시험의 24개월 추적 데이터 업데이트를 발표했다. 데이터는 80%의 질병 진행 속도 감소를 나타내었으며, 통계적으로 유의미한 결과를 보였다. 고용량 AMT-130을 받은 환자의 경우 cUHDRS 점수가 -0.2로 외부 통제군의 -1.0보다 현저히 낮았다(p=0.007). 저용량 환자도 30%의 진행 속도 감소를 나타냈지만 통계적으로 유의미하지 않았다(p=0.21).

또한, cerebrospinal fluid (CSF)에서 neurofilament light protein (NfL)의 농도가 11% 감소하였으며(p=0.02), 이는 신경퇴행성 질환의 생체표지자로 인정받고 있다. 독립적인 연구에 따르면 조기 헌팅턴 병 환자들에서 24개월 동안 CSF NfL이 26% 증가하는 것으로 나타났다. 반면, AMT-130을 투여 받은 환자들은 평균적으로 기저선보다 낮은 NfL을 유지했다.
uniQure는 이번 데이터가 헌팅턴 병 환자에게 장기적인 클리닉 효과와 추가적인 유효성을 입증했다고 보고 있다. 회사는 2024년 하반기 미국 FDA와의 다학제적 RMAT 미팅을 통해 임상 개발 가속화 가능성을 논의할 예정이다.

추가적으로, 2024년 하반기까지 AMT-130과 면역 억제제를 조합한 세 번째 코호트의 등록을 완료할 계획이며, 2025년 상반기에는 안전성 데이터를 발표할 예정이다. 2025년 중반에는 1/2상 시험 환자들과 외부 통제군의 36개월 비교 데이터를 발표할 예정이다.

uniQure의 CEO인 Matt Kapusta는, '이 결과는 헌팅턴 병의 자연적 경과와 다른 의미 있는 임상적 유익을 보여준다'며 '우리는 AMT-130의 장기적인 관찰 결과가 매우 기대된다'고 말했다.
uniQure는 헌팅턴 병 외에도 난치성 측두엽 간질, ALS, 파브리 병 등 여러 심각한 질환에 대한 유전자 치료제를 개발 중이다.

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미국증권거래소 공시팀