15일 미국 증권거래위원회에 따르면 Kyverna Therapeutics, Inc.는 2024년 7월 15일, 미국 식품의약국(FDA)으로부터 KYV-101의 난치성 경직인 증후군(Stiff-Person Syndrome, SPS) 치료를 위한 재생 의학 고급 치료법(Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT) 지정을 받았다고 발표했다. 이번 지정은 독일에서 지정환자 치료 옵션으로 치료받은 환자들에게서 나타난 긍정적인 임상 결과를 기반으로 평가되었다.

이 RMAT 지정을 통해 Kyverna는 FDA 고위 관계자로부터 효율적인 약물 개발 및 대리가능 지표 사용에 대한 전문 지도를 받을 수 있게 된다.
Kyverna의 최고경영자인 피터 마그(Peter Maag) 박사는 “우리는 스폰서드 시험을 통해 환자의 면역 체계를 잠재적으로 재설정하는 데이터를 생성하기를 고대하고 있다”며, “SPS 환자들의 끈기와 잠재적으로 면역억제제를 사용하지 않는 지속 가능한 관해를 제공할 수 있는 치료 옵션에 대한 그들의 희망에 겸허한 마음으로 임하고 있다”고 밝혔다.

경직인 증후군(SPS)은 드문 진행성 신경 자가 면역 장애로, 흉부, 팔, 다리의 근육 경직을 일으켜 걷거나 움직이는 능력에 영향을 미친다. 환자들은 주로 근육 경련과 경직을 나타내며, 이는 돌고 굽는 데 어려움을 초래한다. 경직이 심한 경우 환자의 자세가 조각상과 유사해질 수 있다.

KYV-101은 자가적이고 완전 인간화된 CD19 CAR T-세포 제품 후보물질로, B 세포가 주도하는 자가 면역 질환을 치료하기 위해 사용된다. 이 CAR는 미국 국립보건원(NIH)에서 내성을 개선하기 위해 설계되었으며, 20명의 환자를 대상으로 한 1상 시험에서 테스트되었다. 결과는 네이처 메디슨(Nature Medicine)에 발표되었다.
현재 KYV-101은 미국과 독일에서 류마티스학 및 신경학의 두 가지 광범위한 분야에서 1상/2상 및 2상 시험으로 평가되고 있다. 유럽과 미국 15개 이상의 장소에서 총 50명의 환자가 KYV-101의 CAR 치료를 받았다.

Kyverna는 자가 및 동종 형식의 차세대 CAR T-세포 치료제를 포함한 파이프라인을 가지고 있으며, 이는 B 세포가 주도하는 자가 면역 질환에 사용하기에 적합한 특성을 가지고 있다.

투자자 관련 문의는 George Thampy에게 연락하면 되며, Kyverna의 미디어 관련 문의는 Consort Partners로 연락하면 된다.
자세한 정보는 https://kyvernatx.com에서 확인할 수 있다.

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미국증권거래소 공시팀