뉴로크린바이오사이언스(NBIX, NEUROCRINE BIOSCIENCES INC )는 CRENESSITY™ 상용화를 발표했다.

20일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 20일, 뉴로크린바이오사이언스가 CRENESSITY™ (crinecerfont) 캡슐과 경구용 용액이 미국에서 상용화됐다고 발표했다.

CRENESSITY는 최근 미국 식품의약국(FDA)에서 고전적 선천성 부신 과형성(CAH) 환자에게 글루코코르티코이드 대체 요법의 보조 치료제로 승인받았다. 이 치료는 4세 이상의 성인 및 소아 환자의 안드로겐 조절을 돕는다.

뉴로크린바이오사이언스는 CRENESSITY의 도매 가격을 미국에서 30일 분량에 대해 약 3만 8,333달러로 설정했으며, 20킬로그램 미만의 소아 환자에게는 30일 분량이 약 1만 9,167달러가 될 것이라고 밝혔다. 회사는 환자의 90%가 월별 본인 부담금이 12달러 이하일 것으로 예상하고 있다.
이 보도자료는 8-K 양식의 부록 99.1에 첨부되어 있다. CRENESSITY는 고전적 CAH에 대한 1세대 치료제로, 부신피질자극호르몬(ACTH)과 하류의 부신 안드로겐 생성을 직접적으로 감소시키는 강력하고 선택적인 경구용 코르티코트로핀 방출 인자 1형 수용체(CRF1) 길항제이다. 이 치료는 환자들이 글루코코르티코이드의 낮은 용량을 복용하면서도 안드로겐 수치를 유지하거나 개선할 수 있도록 돕는다.

뉴로크린바이오사이언스의 CEO인 카일 W. 가노 박사는 "CAH 환자와 그 가족들은 지난 70년 동안 고용량 스테로이드로 이 질환을 관리하는 데 어려움을 겪어왔다"며, "이제 CRENESSITY를 제공하게 되어 자랑스럽고, 포괄적인 지원 프로그램을 통해 환자들이 CRENESSITY 치료를 받을 수 있도록 지원할 것"이라고 말했다.

CRENESSITY는 PANTHERx Rare라는 전문 약국을 통해 독점적으로 제공되며, 이 약국은 24시간 CAH 교육을 받은 약사들이 환자, 보호자 및 의료 제공자에게 질문에 답하고 우려 사항을 해결할 수 있도록 지원한다. 뉴로크린바이오사이언스는 환자들이 CRENESSITY 치료를 받을 수 있도록 돕기 위해 Neurocrine Access Support라는 무료 포괄적 지원 프로그램을 제공한다.

CRENESSITY의 FDA 승인은 4세에서 17세까지의 환자를 대상으로 한 CAHtalystTM 소아 연구와 성인 연구를 포함한 역사상 가장 큰 임상 시험 프로그램에 의해 뒷받침됐다. CRENESSITY는 50mg 및 100mg의 캡슐 형태와 50mg/mL의 경구용 용액으로 제공된다. 성인에게는 하루 100mg을 두 번 복용하는 것이 권장되며, 4세에서 17세 사이의 소아 환자는 체중에 따라 용량이 조정된다.

CRENESSITY는 고전적 선천성 부신 과형성(CAH) 치료를 위한 비글루코코르티코이드 메커니즘을 통해 ACTH와 부신 안드로겐을 감소시키고 조절하기 위해 개발된 강력하고 선택적인 경구용 CRF1 길항제이다. 이 치료는 부신 안드로겐 수치를 낮추어 글루코코르티코이드의 생리학적 용량을 유지할 수 있도록 돕는다.
CRENESSITY의 승인된 사용은 4세 이상의 성인 및 소아 환자에서 고전적 선천성 부신 과형성(CAH)의 안드로겐 수치를 조절하기 위해 글루코코르티코이드와 함께 사용되는 처방약이다. 중요한 안전 정보로는 CRENESSITY에 알레르기가 있는 경우 복용하지 말아야 하며, 심각한 부작용으로는 알레르기 반응, 갑작스러운 부신 기능 부전 또는 부신 위기 등이 있다.

뉴로크린바이오사이언스는 신경과학에 중점을 둔 생명공학 회사로, 치료 옵션이 부족한 환자들을 위해 고통을 덜어주는 것을 목표로 하고 있다. 이 회사는 고전적 CAH, 지연성 운동 이상증, 헌팅턴병 관련 무도병, 자궁내막증 및 자궁 섬유종에 대한 FDA 승인 치료제를 포함한 다양한 포트폴리오를 보유하고 있다. 현재 뉴로크린바이오사이언스는 CRENESSITY의 상용화와 관련된 여러 위험 요소와 불확실성을 인지하고 있으며, 향후 결과가 실제 결과와 다를 수 있는 가능성을 고려하고 있다.


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미국증권거래소 공시팀