12일 미국 증권거래위원회에 따르면 에디타스메디슨이 2024년 12월 12일, 인 비보 유전자 편집 회사로의 전략적 전환을 발표하며 약 2년 내에 인 비보 인간 증명 개념을 달성할 계획이라고 밝혔다.
이번 전환은 에디타스 연구진의 최근 과학적 진전을 바탕으로 한 인 비보 CRISPR 편집 의약품에 집중하는 것을 목표로 한다.
에디타스메디슨은 고용량 HBG1/2 프로모터 편집 및 HbF 유도를 위한 인간화된 쥐 모델에서 단일 용량의 HSC 표적 리피드 나노입자(tLNP) 제형을 사용하여 전임상 인 비보 증명 개념을 달성했다.또한 비인간 영장류에서 간에서의 높은 효율 편집에 대한 인 비보 증명 개념도 달성했다.
그러나 상업적 파트너를 찾기 위한 광범위한 탐색에도 불구하고 reni-cel 개발을 종료하기로 결정했다.
회사는 RUBY 및 EdiTHAL 임상 시험에 등록된 환자들을 위한 향후 경로를 결정하기 위해 임상 시험 사이트, 규제 기관 및 기타 관련자들과 긴밀히 협력할 예정이다.
이와 함께 인 비보 파이프라인에 맞춰 인력 및 자원을 조정하기 위해 인원 감축을 시작하며, 2027년 2분기까지 현금 유동성을 연장할 계획이다.
에디타스메디슨의 경영진은 오늘 오후 5시(동부 표준시)에 컨퍼런스 콜과 웹캐스트를 진행할 예정이다.
이어 "우리는 인 비보 프로그래머블 유전자 편집의 선두주자가 되기 위한 전략을 세웠고, 이러한 진전을 바탕으로 완전한 인 비보 회사로 전환하고 있다"고 덧붙였다.
회사는 HSC 편집 성공이 HSC를 넘어서는 외부 조직/세포 유형 타겟팅을 가능하게 할 것으로 기대하고 있으며, 이는 인 비보 외부 LNP 플랫폼에서 '플러그 앤 플레이'의 잠재력을 보여준다.
이외에도 이마 리브와 미타 차터지 박사가 2024년 12월 31일부로 이사회에서 사임할 예정이다.
에디타스메디슨은 CRISPR/Cas12a 및 CRISPR/Cas9 유전자 편집 시스템의 힘과 잠재력을 활용하여 심각한 질병을 앓고 있는 사람들을 위한 인 비보 의약품의 강력한 파이프라인을 개발하는 데 집중하고 있다.
이번 발표는 회사의 현금 유동성을 2027년 2분기까지 연장할 수 있는 기회를 제공하며, 향후 인 비보 유전자 편집 프로그램의 성공 가능성을 높이는 데 기여할 것으로 기대된다.
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미국증권거래소 공시팀
공시 원문URL : https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1650664/000165066424000141/0001650664-24-000141-index.htm
[알림] 본 기사는 투자판단의 참고용이며, 제공된 정보에 의한 투자결과에 대한 법적인 책임을 지지 않습니다.
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