에디타스메디슨(EDIT, Editas Medicine, Inc. )은 심각한 겸상적혈구병 환자에 대한 RUBY 시험의 업데이트된 임상 데이터를 발표했다.

10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 9일, 매사추세츠주 캠브리지 – 에디타스메디슨(나스닥: EDIT)은 심각한 겸상적혈구병(SCD) 환자 28명을 대상으로 한 renizgamglogene autogedtemcel(reni-cel; 이전 명칭 EDIT-301)의 안전성과 효능에 대한 업데이트된 데이터를 발표할 예정이다.

이 데이터는 클리블랜드 클리닉 아동병원의 소아 혈액종양학 및 혈액 및 골수 이식 부서의 Rabi Hanna 박사에 의해 발표되며, 오늘 오후 6시(태평양 표준시) 샌디에이고에서 열리는 미국 혈액학회(ASH) 연례 회의에서 포스터 발표로 진행된다. RUBY 시험의 데이터 마감일(2024년 10월 29일) 기준으로, reni-cel은 잘 견디며 모든 환자(N=28)에서 미엘로제대 busulfan 조건화 및 자가 조혈모세포 이식과 일치하는 안전성 프로파일을 지속적으로 보여주었다.

환자들은 reni-cel 주입 후 중간 9.5개월이 경과했으며, 11명의 환자는 1년 이상의 추적 관찰을 받았다. reni-cel 치료 이후 28명 중 27명이 혈관 폐쇄 사건(VOE)에서 자유로웠다.
환자들은 총 헤모글로빈의 조기 정상화를 관찰했으며, 평균 총 헤모글로빈은 기준선에서 9.8 g/dL에서 6개월 후 13.8 g/dL로 증가했다(n=18). 또한, 환자들은 태아 헤모글로빈(HbF) ≥40% 및 HbF의 평균 세포 농도(MCH-F)가 항겸상 기준을 초과하는 빠르고 지속적인 개선을 보였다.

치료 후 통증, 신체 기능 및 사회적 역할과 활동에 대한 환자 보고 결과에서 지속적으로 의미 있는 개선이 관찰되었다. 효능 데이터에 따르면, 환자들은 reni-cel 주입 후 중간(범위) 9.5(0.7–25.2)개월이 경과했으며, 28명 중 27명이 reni-cel 주입 후 VOE가 없었다.reni-cel 투여는 총 Hb 및 HbF의 조기, 강력한 증가와 지속적인 수준을 초래했다.

6개월 후 평균 총 Hb는 13.8 g/dL였으며 평균 HbF 비율은 48.1%(n=18)였다. F-세포의 평균 비율은 조기에 증가하였고 마지막 추적 관찰까지 90% 이상으로 유지되었다(n=20). HbF가 포함된 적혈구(F-세포)의 MCH-F는 조기에 증가하였으며, 4개월 방문 시 평균 값은 16.3 pg/F-세포였고 마지막 추적 관찰까지 항겸상 기준인 10 pg/F-세포를 초과하여 유지되었다.

용혈의 지표인 절대 망상적혈구 수, 간접 빌리루빈, 젖산 탈수소효소 및 하프토글로빈은 6개월 후 개선되거나 정상화되었으며 마지막 추적 관찰 시에도 일반적으로 유지되거나 개선되었다. 안전성 데이터에 따르면, reni-cel은 잘 견디며 RUBY 시험의 모든 평가된 환자(N=28)에서 busulfan과 자가 조혈모세포 이식과 일치하는 안전성 프로파일을 보여주었다.

reni-cel 주입 후 모든 평가 가능한 환자(n=27)는 성공적인 이식에 도달하였으며, 중간 백혈구 이식 시간은 23일, 혈소판 이식 시간은 25일이었다. 이는 감염 및 출혈 위험을 제한하는 데 중요하다.
RUBY 시험에서 reni-cel 치료와 관련이 있을 가능성이 있는 두 건의 심각한 부작용(SAE)이 보고되었다. RUBY 포스터 발표 세부사항: 제목: Reni-Cel, 심각한 겸상적혈구병 환자에서 지속적인 헤모글로빈 정상화 및 태아 헤모글로빈 증가를 유도한 조사 연구 발표 저자: Rabi Hanna, M.D., 클리블랜드 클리닉 아동병원, 클리블랜드, OH, 미국 날짜/시간: 2024년 12월 9일 월요일; 오후 6:00 – 8:00 PT / 오후 9:00 – 11:00 ET 위치: 샌디에이고 컨벤션 센터, 홀 G-H 세션: 801. 유전자 치료: 포스터 III 포스터는 에디타스메디슨 웹사이트의 포스터 및 발표 섹션에서 확인할 수 있다.

renizgamglogene autogedtemcel(reni-cel)에 대한 정보 Reni-cel은 심각한 겸상적혈구병(SCD) 및 수혈 의존성 베타 지중해빈혈(TDT) 치료를 위해 연구 중인 실험적 유전자 편집 의약품이다. Reni-cel은 환자 유래 CD34+ 조혈모세포 및 전구세포로 구성되며, AsCas12a라는 새로운, 독점적이고 효율적이며 특정한 유전자 편집 핵산효소에 의해 감마 글로빈 유전자(HBG1 및 HBG2) 프로모터에서 편집된다.

reni-cel CD34+ 세포에서 유래한 적혈구는 태아 헤모글로빈 생산의 지속적인 증가를 보여주며, 이는 심각한 SCD 및 TDT 환자에게 일회성의 지속적인 치료 혜택을 제공할 수 있는 잠재력을 가지고 있다. RUBY 시험에 대한 정보 RUBY 시험은 심각한 겸상적혈구병 환자에서 reni-cel의 안전성과 효능을 평가하기 위해 설계된 단일군, 공개 라벨, 다기관 1/2/3상 연구이다.
에디타스메디슨에 대한 정보 에디타스메디슨은 유전자 편집 회사로, CRISPR/Cas12a 및 CRISPR/Cas9 유전자 편집 시스템의 힘과 잠재력을 심각한 질병을 앓고 있는 사람들을 위한 치료제 파이프라인으로 전환하는 데 집중하고 있다. 에디타스메디슨은 혁신적이고 지속 가능한 정밀 유전자 의약품을 발견, 개발, 제조 및 상용화하는 것을 목표로 한다. 에디타스메디슨은 Broad Institute의 Cas12a 특허 및 Broad Institute와 하버드 대학교의 Cas9 특허에 대한 독점 라이센스 보유자이다.

최신 정보 및 과학 발표는 www.editasmedicine.com을 방문하여 확인할 수 있다. 미래 예측 진술이 보도 자료에는 1995년 사모 증권 소송 개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술 및 정보가 포함되어 있다. "예상하다", "믿다", "계속하다", "할 수 있다", "추정하다", "기대하다", "의도하다", "할 수 있다", "계획하다", "잠재적", "예측하다", "프로젝트하다", "목표", "해야 한다", "할 것이다"와 유사한 표현은 미래 예측 진술을 식별하기 위한 것이다.

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이러한 요인에는 RUBY 시험을 포함한 임상 시험의 시작 및 완료에 내재된 불확실성, 회사의 제품 후보의 임상 개발, 임상 시험의 중간 결과가 최종 결과나 향후 시험의 결과를 예측할 것인지 여부, 시험을 수행하거나 제품을 시장에 출시하기 위한 규제 승인 기대 및 회사의 예측 가능한 및 예측 불가능한 운영 비용 및 자본 지출 요구 사항에 대한 자금의 가용성이 포함된다.

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미국증권거래소 공시팀